Il processo che porta un nuovo farmaco dal laboratorio al paziente è lungo e scrupoloso. Lungo, perché ci vogliono anni per completare tutti i test di laboratorio, quelli sugli animali e quelli sull'uomo; scrupoloso, perché tutti coloro che sono coinvolti nella diffusione di questi farmaci devono garantire la sicurezza dei pazienti e rispettare le stringenti normative previste.

Una delle fasi più importanti è quella relativa alla ricerca clinica, ovvero a studi su persone che si offrono volontariamente di testare il farmaco partecipando agli studi clinici condotti dagli Istituti di Ricerca. È attraverso questi studi che i farmaci in fase di sviluppo vengono analizzati per determinare se possono essere utili all'uomo. Ma prima che ciò avvenga, è necessario che ci sia chi è disposto a partecipare ai trial, una scelta che può giovare non solo all’interessato ma a tutta la comunità.

La possibilità di partecipare o meno a uno studio clinico dipende da una serie di fattori, tra cui le condizioni di salute, da valutare con il medico, che fornirà inoltre informazioni complete sul farmaco in fase di studio e sul trial.

La partecipazione a una sperimentazione clinica può rappresentare un notevole impegno e non ci sono garanzie che il farmaco oggetto dello studio funzioni. Questa pagina aiuterà a comprendere alcuni dei potenziali benefici e rischi e darà un'idea di cosa ci si può aspettare se si decide di partecipare.

  • Che cos'è uno studio clinico?

    Uno studio clinico è una fase della ricerca che, sottoposta a un’attenta supervisione, viene condotta sulle persone, prima che un farmaco sperimentale sia reso disponibile al pubblico.

    Si utilizza il termine ‘clinico’ perché questa attività è effettuata in una struttura sanitaria, nella quale un medico e altri professionisti tengono sotto osservazione i pazienti partecipanti allo studio, durante il quale si analizzano gli effetti che i farmaci hanno su di loro.

    Prima di arrivare alla fase di sperimentazione clinica, però, il farmaco viene ampiamente testato nelle fasi della ricerca di base, o preclinica, effettuata in laboratorio, anche su cavie animali. Il tipo di esperimenti dipende dalla malattia che si sta studiando e dal fatto che questa colpisca anche gli animali. È un tipo di ricerca estremamente importante per raccogliere informazioni sui possibili benefici e rischi del farmaco, prima che questo venga testato sull'uomo.

    Sia la ricerca di base che quella condotta attraverso gli studi clinici sono attentamente monitorate e documentate e i farmaci in fase di sperimentazione devono dimostrare la loro sicurezza ed efficacia alle autorità regolatorie (come l’americana FDA o l’europea EMA) prima di essere approvati. I volontari degli studi clinici svolgono un ruolo molto importante in questo processo.

  • Perché le persone vengono coinvolte negli studi clinici?

    Le ragioni che inducono persone a partecipare a studi clinici possono essere diverse.

    Alcune persone, per esempio, soffrono di una malattia che non ha ancora un trattamento e una sperimentazione clinica può offrire l'opportunità di provare un farmaco sperimentale, che potrebbe essere utile. Altri possono essere coinvolti perché il farmaco che usano attualmente ha troppi effetti collaterali e vogliono verificare se sono in grado di tollerare il nuovo farmaco sperimentale che viene testato.

    Altri ancora si offrono volontari perché vogliono contribuire a trovare risposte a domande scientifiche o mediche che possano aiutare altri a trarre beneficio in futuro.

    Chi si interroga sull’opportunità o meno di partecipare o meno a uno studio clinico deve prendersi tutto il tempo necessario per riflettere sulla sperimentazione stessa e fare tutte le domande che ritiene utili. Ci si può rivolgere anche a familiari o amici, che possono aiutare a prendere la decisione, sollevando domande o dubbi ai quali non si è pensato.

    Bisogna sempre ricordare, soprattutto, che gli studi clinici comportano comunque dei rischi.

  • Quali rischi possono essere collegati alle sperimentazioni cliniche?

    I farmaci in fase di sperimentazione sono testati in studi clinici perché non si sa ancora tutto su di loro. Pertanto, la somministrazione del farmaco può comportare dei rischi che diventeranno chiari solo dopo l'avvio della sperimentazione stessa. Il medico si confronterà con il paziente su questi potenziali rischi, che vanno attentamente soppesati, in rapporto ai possibili benefici. Nel valutare i rischi, occorre tenere presente che:

    • A volte i rischi, o gli effetti collaterali, possono sembrare non peggiori di quelli delle opzioni terapeutiche già disponibili. Altre volte gli effetti collaterali possono sembrare maggiori.
    • La reazione di un soggetto può essere diversa da quella di un altro, quando gli viene somministrato lo stesso farmaco. I test preclinici in laboratorio possono spesso dare ai ricercatori e ai medici un'idea di ciò che i pazienti potrebbero provare in ambito clinico, ma ogni persona è diversa. Prima di iniziare, il medico farà molte domande per conoscere il più possibile la storia clinica del paziente, al fine di ridurre i potenziali rischi.
    • I rischi associati agli studi clinici possono variare a seconda della malattia da trattare e sono attentamente soppesati e bilanciati dal medico curante, dal medico responsabile dello studio, dall'autorità regolatoria e da un Comitato Etico Indipendente (IEC), del quale fanno parte rappresentanti medici, scientifici e non medici, oltre ai legali. L'IEC esamina e approva uno studio clinico in relazione al suo profilo di sicurezza e tutela i diritti e il benessere dei partecipanti allo studio.
    • Se emerge un rischio per i pazienti coinvolti nello studio clinico, lo sperimentatore ne informa i partecipanti e, in alcune circostanze, lo studio può essere interrotto o sospeso, in attesa di ulteriori informazioni.
  • Che cos'è un placebo?

    Un placebo è una sostanza o un trattamento privo di principi attivi terapeutici, utilizzato negli studi clinici per valutare l’efficacia di nuovi farmaci. La funzione principale del placebo è agire come controllo, consentendo ai ricercatori di determinare se l’effetto osservato in un gruppo di trattamento attivo è effettivamente dovuto al farmaco in esame e non ad altre variabili. Dal momento che né il partecipante né gli operatori sanitari di solito sanno chi ha ricevuto il placebo e chi no, le osservazioni nello studio clinico possono essere condotte in modo più equo, poiché in questo modo si riduce il rischio di errori o pregiudizi nell’osservazione dei risultati.

  • Quali sono i potenziali benefici della partecipazione a uno studio?

    La partecipazione a uno studio clinico comporta una serie di possibili vantaggi, che comprendono:

    • Accesso a trattamenti innovativi: i pazienti possono accedere a farmaci e terapia non ancora disponibili al pubblico che potrebbero offrire vantaggi rispetto alle terapie esistenti.
    • Monitoraggio e cure mediche di alta qualità: la possibilità di ricevere gratuitamente i farmaci dello studio e l'assistenza medica correlata allo studio stesso.
    • Contributo al progresso: l’opportunità di contribuire all’evoluzione della scienza medica, che può essere d’aiuto ad altri pazienti, ora e in futuro.
  • Dove si svolgono gli studi clinici?

    Le sperimentazioni cliniche possono svolgersi in luoghi diversi: alcune in ospedale, altre direttamente nello studio medico, altre ancora in centri di ricerca specializzati.

  • I volontari devono pagare per partecipare agli studi clinici?

    Non si deve pagare per partecipare a uno studio clinico e, nella maggior parte dei casi, i farmaci sono forniti gratuitamente.

    Inoltre, nemmeno i costi dei test e delle procedure connesse alla sperimentazione sono a carico del paziente.

  • Come si viene coinvolti in uno studio clinico?

    Le persone interessate a partecipare a uno studio clinico devono parlarne con il proprio medico: è il modo migliore per sapere se è disponibile uno studio appropriato e dove eventualmente viene condotto. Per determinare se i potenziali partecipanti sono idonei a una determinata sperimentazione viene effettuato uno screening preliminare, che a volte consiste solo in una serie di domande, mentre in altri casi può richiedere esami di laboratorio, che vengono comunque eseguiti solo con il consenso del partecipante.

    Non per tutte le malattie ci sono studi clinici in corso, ma la situazione è in continua evoluzione. Anche in questo caso è bene consultare il medico curante o l’associazione pazienti di riferimento per sapere se è in corso o in programma una ricerca che potrebbe essere adatta.

  • Quali sono le responsabilità del partecipante?

    Le responsabilità del paziente saranno spiegate dall'équipe sanitaria. In generale, tuttavia, è necessario recarsi dal medico dello studio come programmato e assumere il farmaco previsto dallo studio clinico, come indicato.

    Potrebbe anche essere chiesto di tenere un diario dell’esperienza che si effettua con il farmaco allo studio; potrebbe aiutare a fornire informazioni sulla sua sicurezza ed efficacia nonché sulla qualità della vita in corso di trattamento. È inoltre necessario contattare prima possibile il medico responsabile della sperimentazione in caso di ricovero in ospedale, qualunque ne sia il motivo.

    E’ importante informare tutti i medici curanti che non fanno parte dello studio che si sta partecipando a una sperimentazione clinica. Questi avranno bisogno del nome e del numero di telefono del medico dello studio per comunicargli qualsiasi informazione medica possa influire sulla partecipazione del paziente allo studio. È consigliabile tenere sempre con sé il nome e il numero del medico dello studio in caso di emergenza.

  • Le persone possono essere arruolate in uno studio clinico a loro insaputa?

    No. La ricerca clinica è regolamentata da precise norme e il paziente è tutelato da ricerche non autorizzate attraverso un processo noto come consenso informato.

    Consenso informato vuol dire che il medico e/o il personale sanitario coinvolto nello studio forniranno accurate spiegazioni sullo studio stesso, insieme a un modulo di consenso informato, che fornisce a sua volta informazioni sulla durata della sperimentazione, sui potenziali effetti collaterali (se noti) del farmaco interessato, sul diritto di ritirarsi dallo studio e sul modo in cui quest’ultimo si considera concluso.

    Il modulo di consenso informato spiega anche come è stato progettato il protocollo dello studio, se verrà utilizzato o meno un placebo e che tipi di test saranno richiesti. Se non si comprendono i termini del modulo di consenso informato, è importante chiedere al medico o all'infermiere.

    Una volta accertato di aver compreso appieno la natura e la portata della sperimentazione e di aver deciso di procedere, e se si è in possesso dei requisiti per partecipare, si può decidere di firmare il modulo di consenso informato. Bisogna tuttavia ricordare che si ha sempre il diritto di rifiutare. Se non ci si sente a proprio agio con ciò che viene richiesto, se non lo si comprende appieno o se, semplicemente, non si vuole più partecipare, non c’è nessun obbligo a farlo.