La scoperta, lo sviluppo e la produzione di farmaci biologici hanno trasformato la medicina moderna e la cura dei pazienti, grazie a terapie completamente nuove, e Amgen è stata in prima linea in questa rivoluzione.

Che cosa sono le biotecnologie?

Nel 1919, l'ingegnere agrario ungherese Karl Ereky previde che la biologia avrebbe potuto essere utilizzata per trasformare le materie prime in prodotti utili e coniò il termine ‘biotecnologia’ per descrivere questa fusione tra biologia e tecnologia.

La visione di Ereky è diventata oggi una realtà, portata avanti da migliaia di aziende e istituti di ricerca. L'elenco di prodotti biotecnologici, in costante crescita, comprende farmaci e dispositivi medici e diagnostici, oltre a colture vegetali più resistenti, biocarburanti, biomateriali e strumenti di controllo dell'inquinamento. Qui ci concentriamo sui farmaci biotecnologici.

In che cosa si differenziano i farmaci biotecnologici dagli altri farmaci?

Un farmaco è una sostanza terapeutica utilizzata per, prevenire o curare le malattie. Il tipo di farmaco più conosciuto è un composto chimico, contenuto in una pillola, una compressa o una capsula. Ne sono un esempio l'aspirina e altri antidolorifici, gli antibiotici, gli antidepressivi e i farmaci per il controllo della pressione sanguigna. Questo tipo di farmaci più tradizionale hanno una struttura chimica e dimensioni ridotte rispetto a molecole grandi e complesse come le proteine. I farmaci a piccola molecola sono prodotti da chimici in laboratorio e, nella maggior parte dei casi, possono essere assunti per via orale, in forma solida o liquida.

I farmaci biotecnologici, spesso chiamati farmaci biotech, sono molecole di grandi dimensioni, simili o identiche alle proteine e ad altre sostanze complesse su cui l'organismo fa affidamento per mantenersi in salute. Sono troppo grandi e troppo complesse per essere prodotte solo con la chimica e si fa dunque ricorso a ‘fabbriche viventi’, cioè microbi o linee cellulari, modificate geneticamente per produrre la molecola desiderata. Un farmaco biotecnologico deve essere iniettato o inserito in infusione nell'organismo, per evitare che la sua struttura complessa venga scomposta dalla digestione.

In generale, qualsiasi farmaco prodotto con o derivato da organismi viventi è considerato una terapia biotecnologica, o biologica. Alcune di queste terapie, come l'insulina e determinati vaccini, sono in uso da molti decenni, ma la maggior parte dei farmaci biologici è stata sviluppata dopo l'avvento dell'ingegneria genetica, che negli anni ’70 ha dato vita alle moderne biotecnologie. Amgen è stata una delle prime aziende a tradurre in realtà le promesse di questo nuovo settore e a mettere a disposizione dei pazienti farmaci biologici.

Anche i farmaci biologici, così come quelli di sintesi chimica, non possono essere prescritti ai pazienti finché il loro uso non è stato approvato dalle autorità regolatorie. Negli Stati Uniti, per esempio, è la Food and Drug Administration a valutare i nuovi farmaci, mentre nell'Unione Europea, è l’EMA, European Medicines Agency, a rivestire tale ruolo.