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Sia pure in forme rudimentali, le biotecnologie sono utilizzate fin dall’antichità, da quando si iniziarono a usare colture di lievito per produrre birra. La svolta che ha posto le basi per le moderne biotecnologie si è avuta con la scoperta della struttura del DNA, all'inizio degli anni ’50. Per capire come questa scoperta abbia aperto la strada alle terapie biotech, è utile una conoscenza di base del ruolo centrale che svolge il DNA nella salute e nelle malattie.
Il DNA è una molecola a spirale, molto lunga, che si trova nel nucleo, cioè nel centro di comando di una cellula, e custodisce il progetto completo per la costruzione e il funzionamento di una forma di vita, sia essa un microbo, un uccello o un essere umano. Le informazioni contenute nel DNA sono memorizzate in un codice composto da quattro elementi base, chiamati nucleotidi. Il loro ordine è simile a quello delle lettere che compongono parole e formano frasi. Nel caso del DNA, l'ordine dei nucleotidi forma diversi geni, ognuno dei quali contiene le istruzioni per una specifica proteina.
La produzione di proteine è un processo a più fasi, che comprende trascrizione e traduzione. Nella trascrizione, il codice originale del DNA per una specifica proteina viene riscritto su una molecola chiamata RNA messaggero (mRNA), che ha nucleotidi simili a quelli del DNA. Ogni gruppo successivo di tre nucleotidi forma un codone, o codice, per uno dei 20 diversi amminoacidi, che sono i mattoni delle proteine.
Durante la traduzione, una struttura cellulare chiamata ribosoma si lega a un nastro di mRNA. Altre molecole, chiamate RNA di trasferimento, assemblano una catena di amminoacidi che corrisponde alla sequenza di codoni dell'mRNA. Le catene corte di amminoacidi sono chiamate peptidi, quelle lunghe, chiamate polipeptidi, formano le proteine.
Gli amminoacidi che formano una proteina interagiscono tra loro e queste complesse interazioni conferiscono a ciascuna proteina una specifica struttura tridimensionale, che a sua volta determina il funzionamento di una proteina e l'impatto su altre molecole. I tipi più comuni di proteine sono:
Dato il ruolo fondamentale che rivestono, le proteine vengono talvolta definite le molecole ‘cavallo di battaglia’ della vita. Quando però le proteine chiave non funzionano o sono assenti, il risultato è spesso una malattia.
L'ingegneria genetica è la pietra miliare delle moderne biotecnologie. Si basa su metodologie scientifiche, sviluppate negli ultimi decenni, che consentono ai ricercatori di:
Quando vengono tagliati e incollati insieme segmenti di DNA per formare nuove sequenze, il risultato è definito DNA ricombinante. Una volta inserito nelle cellule, queste utilizzano lo schema modificato e il proprio apparato per produrre la proteina codificata dal DNA ricombinante. Queste cellule sono classificate come geneticamente modificate o transgeniche.
Per manipolare le cellule e il DNA, gli scienziati utilizzano strumenti presi in prestito dalla natura, tra cui:
Sono enzimi naturali usati dai batteri come difesa per tagliare il DNA dei virus. Esistono centinaia di enzimi di restrizione specifici che i ricercatori utilizzano come forbici per tagliare geni dal DNA.
Questo enzima viene utilizzato in natura per riparare il DNA ‘rotto’. Può anche essere usato per incollare nuovi geni nel DNA.
Sono unità circolari di DNA. Possono essere ingegnerizzati per trasportare geni di interesse.
Sono virus che infettano i batteri. I batteriofagi possono essere ingegnerizzati per trasportare DNA ricombinante.
L'ingegneria genetica consente di produrre molecole che sarebbe troppo complesso sintetizzare chimicamente. Ciò ha consentito di ottenere nuove importanti tipologie di terapie, come le proteine terapeutiche, alcune delle quali sono descritte di seguito. A queste si aggiungono anche le proteine utilizzate per sostituire o aumentare le proteine naturali di un paziente, soprattutto quando i loro livelli sono bassi o assenti a causa di una malattia. Possono essere utilizzate per il trattamento di malattie come il cancro, le malattie del sangue, l'artrite reumatoide, le malattie metaboliche e quelle del sistema immunitario.