I dati di uno studio di fase III pubblicati su JAMA mostrano una sopravvivenza libera da malattia nel 69% dei piccoli pazienti
Con blinatumomab, il 93% dei pazienti con Malattia Residua Minima (MRD) ha raggiunto la negatività alla MRD, rispetto al 24% dei pazienti trattati con chemioterapia
Oltre 400 all’anno i casi in Italia di leucemia linfoblastica acuta (LLA), che rappresenta l’80% delle leucemie che colpiscono i bambini1
Milano, 15 marzo 2021 - Pubblicati su JAMA (Journal of the American Medical Association) i dati dello studio Amgen di Fase III su blinatumomab2. Questo studio ha valutato l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Blincyto® (blinatumomab) rispetto alla chemioterapia di consolidamento prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche in pazienti pediatrici con LLA (leucemia linfoblastica acuta) da precursori delle cellule B che hanno sviluppato una prima recidiva di malattia ad alto rischio.
Blinatumomab ha dimostrato una sopravvivenza senza peggioramento della malattia più lunga rispetto alla chemioterapia. Infatti, dopo quasi 2 anni, il 69% dei pazienti trattati con blinatumomab era vivo e libero da eventi rispetto al 43% dei pazienti trattati con la chemioterapia. Inoltre, tra i pazienti che all’inizio dello studio presentavano un residuo di cellule tumorali, potenzialmente in grado di dar vita a una ripresa della malattia (malattia minima residua o MRD), il 93% ha raggiunto lo stato di negatività alla MRD dopo il trattamento con blinatumomab, rispetto al 24% dei pazienti trattati con la chemioterapia. La stima di sopravvivenza globale (OS) a tre anni nel gruppo trattato con blinatumomab è stata dell’81% rispetto al 56% nel gruppo trattato con chemioterapia.
«La leucemia linfoblastica acuta è il tumore più comune dell’età pediatrica. Sfortunatamente, circa il 15% dei piccoli pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B presenta una recidiva dopo una prima linea di chemioterapia3», ha dichiarato David M. Reese, M.D., Vice Presidente Esecutivo del Research and Development di Amgen. «Abbiamo necessità di nuove opzioni di trattamento per questi pazienti: i risultati dello studio avvalorano l’impiego di blinatumomab come nuovo standard di terapia di consolidamento pre-trapianto per i pazienti che vanno incontro a una prima ricaduta con connotazioni prognostiche di alto rischio».
Nel gruppo trattato con blinatumomab l’incidenza di eventi avversi gravi è stata del 24,1%, rispetto al 43,1% del gruppo trattato con chemioterapia. E non sono stati riportati eventi avversi fatali.
«Sono molto soddisfatto che i risultati dello studio randomizzato abbiano dimostrato la maggiore efficacia di blinatumomab rispetto alla chemioterapia intensiva oltre a una minor incidenza di tossicità gravi », ha affermato Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico “Bambino Gesù” di Roma, Professore di Pediatria presso Università La Sapienza di Roma e coordinatore dello studio europeo di Fase III su blinatumomab, che in Italia ha coinvolto circa 50 piccoli pazienti in 8 Centri.
«La chemioterapia – ha sottolineato il Professor Locatelli – è stata finora impiegata come trattamento primario di consolidamento per tutti i pazienti con LLA in prima ricaduta di malattia con caratteristiche di alto rischio prima del trapianto di cellule staminali: un approccio, questo, solo parzialmente efficace e associato a un’importante tossicità. Blinatumomab si è dimostrato un’opzione di terapia di consolidamento più efficace e sicura per i pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B in prima recidiva ad alto rischio e oggi abbiamo uno strumento terapeutico in più per guarire questo sottogruppo di bambini2».
Il trattamento della MRD è di importanza cruciale per prevenire future ricadute di malattia in pazienti in remissione completa. Blinatumomab è la prima e unica terapia ad aver ricevuto approvazione regolatoria a livello globale per il trattamento di pazienti con MRD.
Lo Studio americano e lo Studio europeo confermano gli stessi dati su JAMA
Contemporaneamente ai risultati dello studio europeo, sono stati pubblicati su JAMA anche i risultati dello studio americano di Fase 3 del Children’s Oncology Group (COG) nel quale bambini, adolescenti e giovani adulti (fino all’età di 30 anni) con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B alla prima recidiva sono stati trattati con blinatumomab o chemioterapia prima di sottoporsi ad un trapianto allogenico di cellule staminali. Anche in questo studio il trattamento con blinatumomab ha dimostrato una miglior probabilità di sopravvivenza libera da eventi, una riduzione delle tossicità gravi, un tasso più alto di negativizzazione della MRD, una maggiore probabilità di procedere al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche e una migliore sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia4.
L’impegno di Amgen in oncoematologia
Amgen Oncology è impegnata ad aiutare i pazienti ad affrontare alcuni dei tumori più tenaci, come quelli resistenti ai farmaci, quelli a progressione rapida e quelli caratterizzati da opzioni terapeutiche limitate. Le terapie di supporto di Amgen aiutano i pazienti a combattere alcuni degli effetti indesiderati tipici di un’intensa chemioterapia; i nostri medicinali e le nostre immunoterapie mirate si concentrano su oltre una dozzina di diverse neoplasie, dai tumori ematologici a quelli solidi. Con decenni di esperienza nello sviluppo di terapie destinate ai pazienti oncologici, Amgen continua ad ampliare il suo portafoglio con farmaci oncologici innovativi e i biosimilari.
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Riferimenti
Katz AJ et al. Acute lymphoblastic leukemia: an assessment of international incidence, survival, and disease burden. Cancer Causes Control. 2015 Nov;26(11):1627-42. doi: 10.1007/s10552-015-0657-6.
Locatelli F et al. Effect of Blinatumomab vs Chemotherapy on Event-Free Survival Among Children With High-risk First-Relapse B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2021 Mar 2;325(9):843-854. doi: 10.1001/jama.2021.0987.
Hunger SP, Mullighan CG. Acute lymphoblastic leukemia in children. N Engl J Med. 2015;373(16):1541-1552.doi:10.1056/NEJMra1400972.
Brown PA et al. Effect of Postreinduction Therapy Consolidation With Blinatumomab vs Chemotherapy on Disease-Free Survival in Children, Adolescents, and Young Adults With First Relapse of B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2021 Mar 2;325(9):833-842. doi: 10.1001/jama.2021.0669.