Pubblicata di recente su Nature la scoperta di una molecola rivoluzionaria, messa a punto dai ricercatori Amgen, che blocca le cellule tumorali, inserendosi in una tasca mai individuata prima nella proteina KRASG12C
Nuova sfida di Amgen contro il tumore: aggredirlo sfruttando un solco, in apparenza assente, della proteina KRASG12C, responsabile di migliaia di nuovi casi l’anno di tumore al polmone finora refrattari a ogni trattamento farmacologico.
La promettente attività antitumorale della nuova molecola riferita anche su Nature, è stata confermata e rafforzata dai recenti incoraggianti risultati dello studio di fase 1 che dimostrano il controllo della malattia nel 100% dei pazienti con tumore polmonare non a piccole cellule.
Al via l’arruolamento in uno studio di fase III che coinvolgerà 300 centri e 650 pazienti e che vede l’Italia impegnata con 15 centri partecipanti, coordinati dall’Università di Torino. A fronte di questi passi in avanti tuttavia nel nostro Paese la diagnosi è spesso tardiva e l’accesso ai test molecolari, per tipizzare la neoplasia e individuare i target per terapie mirate, non è omogeneo su tutto il territorio nazionale né rimborsabile in tutte le Regioni.
Milano, 16 dicembre 2019 – Si chiama AMG510 ed è “un’infiltrata speciale”: la molecola scoperta dai ricercatori Amgen infatti sfruttando una tasca nascosta della proteina KRASG12C, potrebbe diventare una nuova arma contro i tumori al polmone e altri tumori solidi.
Attualmente in Italia si registrano ogni anno 42.500 nuove diagnosi di tumore al polmone, di queste 35mila riguardano il tumore al polmone non a piccole cellule che in circa 3.000 casi è provocato dalla mutazione specifica KRAS.G12C
E’ questa la nuova frontiera e la grande sfida di Amgen e le premesse lasciano ben sperare: l’obiettivo è riuscire entro un paio d’anni a trattare e curare il tumore al polmone non a piccole cellule con mutazione specifica KRAS, fino a oggi insensibile ai farmaci.
AMG510 è infatti il primo farmaco ad arrivare alla fase clinica dopo oltre 30 anni di ricerche infruttuose per tentare di agire sulla proteina mutata KRASG12C, finora non aggredibile perché non si era mai trovato un ‘appiglio molecolare’ contro cui indirizzare il farmaco.
Dopo i primi risultati clinici positivi, è al via un trial di fase III che coinvolgerà 382 pazienti di 122 centri in 15 Paesi. In questo studio, che potrebbe segnare una svolta nella terapia dei tumori solidi, il nostro Paese è capofila in Europa per strutture partecipanti, con 15 centri coordinati dall’Università di Torino.
“La nuova molecolalega in maniera irreversibile KRASG12C, bloccandola in uno stato inattivo. In questo modo la proteina non è più in grado di inviare segnali che innescano la divisione cellulare e la crescita tumorale nei carcinomi provocati dalla sua mutazione, come il tumore del polmone non a piccole cellule – spiega Silvia Novello, Direttore Unità Oncologia Toracica, San Luigi di Orbassano (TO), Pres. Associazione WALCE – Women against lung cancer e coordinatrice nazionale dello Studio –AMG510 ha dimostrato l’efficacia contro il tumore polmonare non a piccole cellule nel 100% dei pazienti in cui il carcinoma si era diffuso nonostante fossero stati già sottoposti ad almeno due trattamenti ”.
La terapia ha ridotto il tumore nel 54% dei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule, 7 dei 13 pazienti valutabili che hanno ricevuto 960 mg e ha arrestato la crescita tumorale nel restante 46%, 6 dei 13 pazienti valutabili che hanno ricevuto 960 mg dimostrando un controllo della malattia nel 100% dei pazienti.
AMG510 mostra un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole; nello studio di fase I nessun paziente ha riportato tossicità tali da dovere ridurre la dose di farmaco ed effetti collaterali gravi correlati alla terapia in studio.
Sulla base dei dati disponibili, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso ad Amg510 lo status di farmaco orfano per il carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico pretrattato; questo ha impresso un’accelerazione agli studi e ha consentito l’avvio delle sperimentazioni cliniche, anche perché c’è un reale bisogno clinico insoddisfatto di terapie tumorali selettive. “A oggi non esistono opzioni terapeutiche specificamente dirette contro la proteina KRAS mutata e i dati preliminari per AMG510 accendono una speranza dopo tanti anni di insuccessi – aggiunge Umberto Malapelle, “Supervisor” del Laboratorio di Patologia Molecolare Predittiva del Dipartimento di Sanità Pubblica dell’Università degli Studi di Napoli Federico II – La diagnosi delle mutazioni di KRAS è una nuova sfida per chi si occupa di patologia predittiva per il tumore al polmone in stadio avanzato, perché bisogna ottimizzare la gestione del tessuto che abbiamo a disposizione, per riuscire ad analizzare simultaneamente il crescente numero dei necessari marcatori predittivi, integrando differenti tecnologie di biologia molecolare di nuova generazione. Un aspetto che richiede particolare attenzione è rappresentato dalla rimborsabilità di questa tipologia di analisi che al momento non è omogenea su tutto il territorio nazionale”.
La notizia della scoperta di AMG510 è stata pubblicata su Nature lo scorso 30 ottobre.
“Siamo orgogliosi che una delle nostre molecole abbia avuto il privilegio della pubblicazione su Nature e stia iniziando un percorso di valutazione clinica – Maria Luce Vegna Direttore Medico Amgen Italia - Il nostro impegno è aprire nuove strade ed esplorare confini sempre più avanzati con l’obiettivo di rendere disponibili soluzioni terapeutiche in grado di migliorare la qualità di vita delle persone, che si confrontano ogni giorno con la malattia. Siamo stati i primi 40 anni fa ad intuire come le biotecnologie avrebbero contribuito a cambiare il volto della medicina e oggi continuiamo a essere pionieri negli studi e nella ricerca per sviluppare trattamenti innovative efficaci. Il nostro lavoro va avanti: se gli studi clinici confermeranno le premesse, AMG510 potrebbe diventare la prima terapia per i tumori con questo tipo di mutazione, con possibili benefici per migliaia di pazienti oncologici”.
Amgen
Da quasi 40 anni Amgen è impegnata a esplorare il potenziale della biologia, a beneficio dei pazienti affetti da patologie gravi, ricercando, sviluppando, producendo e rendendo disponibili soluzioni terapeutiche innovative. Questo approccio parte dall’uso di strumenti quali la genetica avanzata per indagare la complessità delle malattie e comprendere le basi della biologia umana.
Amgen è impegnata in aree con un bisogno medico fortemente insoddisfatto e fa leva sul proprio knowhow per offrire terapie capaci di migliorare la vita di milioni di pazienti con patologie che hanno imitate opzioni di trattamento.
Con 20.000 collaboratori e una presenza in oltre 100 Paesi, Amgen che è presente in Italia dal 1990, è ormai una realtà consolidata con quasi 300 collaboratori e un livello occupazionale altamente specializzato. Per maggiori informazioni visita il sito www.amgen.it
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Amgen Italia
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